نخستین درمان‌های انسانی کریسپر در سال ۲۰۱۸ ؛ پایانی برای بیماری‌های لاعلاج!

سال 2012 بود که محققان دریافتند که سیستم ایمنی باکتری‌ها می‌تواند برای اصلاح و تغییر دی‌ان‌ای سلول‌های موجودات زنده، به کار گرفته شود. از همان زمان بود که کریسپر به عنوان تکنیکی انقلابی به جامعه‌ی پزشکی و ژنتیک معرفی شد.

محققان آمریکایی در سال 2012 توانستند که برای درمان نوعی بیماری ژنتیکی مرتبط به قلب از این تکنیک نوظهور بهره ببرند. علاوه بر این، در سال‌های پس آن نیز از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر برای درمان بسیاری از بیماری‌ها در محیط آزمایشگاهی استفاده شده است. حتی به گفته برخی، گریندرها هم از تکنیک کریسپر برای بهبود وضعیت جسمانی خود بهره می‌برند!

گریندرها (Grinder)، تلاش می‌کنند با هک کردن بدن خود، مهارت‌های فوق‌العاده ای را در زندگی کسب کنند. در واقع به گفته گریندرها، بیوهک، خط مقدم نوع جدیدی از تکامل است. آ‌ن‌ها با درهم آمیختن و گسترش حواس، امکان انجام کارهایی مانند شناسایی وای فای، شنیدن رنگ‌ها، تعیین مغناطیس شمال و دیدن در تاریکی را پیدا کرده‌اند.

اکنون در آغاز سال جدید میلادی هستیم، اگر سال 2017 را سالی بدانیم که تکنیک ویرایش ژنی کریسپر توانست قدرت واقعی خود را به همگان نشان دهد، آیا در سال 2018 واقعا شاهد درمان بیماری‌ها با این تکنیک ژنتیکی انقلابی خواهیم بود؟ در ادامه با تکراتو همراه باشید.

کریسپر به ‌توالی‌های غیرمعمول دی‌ان‌ای اشاره دارد که به ارگانیسم‌ها برای شناسایی تهدیدها -خصوصا ویروس‌ها- کمک می‌کند. نام این روش مخفف تناوب‌هایِ کوتاهِ پالیندرومِ فاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای است. در توالی دی‌ان‌ای، خوشه‌ها در فواصل مشخصی از هم فاصله می‌گیرند و پالیندروم‌ها در تکرارهای کوتاه با تغییرات اندکی بارها و بارها تکرار می‌شوند.

دانشمندان برای اولین بار در دهه‌ 1980 زمانی که ژنوم آرکی‌ها و باکتری‌ها را مطالعه می‌کردند، متوجه این موضوع شدند. حتی در چنین ژنوم نسبتا ساده‌ای، زیست‌شناسان متوجه شدند که این توالی‌های عجیب به روشی بسیار خاص و بافاصله تکرار می‌شوند.

زیست‌شناسان مولکولی مطمئن بودند که آن‌ها هدف منحصربه‌فردی دارند و نظریه متداول به‌زودی تبدیل به دفاع ویروسی شد که در نهایت در سال 2007 تحت هدایت فیلیپ هورواث به اثبات رسید. با این ‌وجود محققان از اوایل دهه‌ی 2010 و به‌خصوص در مورد پتانسیل فوق‌العاده بالای تکنیک کریسپر شور و اشتیاق خاصی از خود نشان داده‌اند.

کریسپر را می‌توان با ارسال کد مورس در تلگراف مقایسه کرد. هر دنباله حاوی پیامی در مورد حمله متفاوتی است و هر فضا توقفی است که پیام را به پایان می‌رساند. هنگامی‌که یک ارگانیسم با یک ویروس جدید و خطرناک مواجه می‌شود، بدن نمی‌داند چگونه باید از خود محافظت کند و یا ویروس را از بین ببرد، این چیزی است که مانند بسیاری از پاسخ‌های سیستم ایمنی باید یاد بگیرد.

بیشتر بخوانید:  سرطان اولین عامل مرگ و میر در ایران تا ۱۵ سال دیگر!

اما چنین چیزی می‌تواند دشوار باشد، چراکه ویروس‌ها مستقیما به دی‌ان‌ای حمله می‌کنند، اما این همچنین باعث می‌شود ویروس از جهاتی آسیب‌پذیر باشد. کریسپر توالی رشته‌های مهم دی‌ان‌ای ویروس را می‌قاپد و در پیام‌های کد مورس نگه می‌دارد و هنگامی‌که ویروس مشابهی دوباره حمله می‌کند، کریسپر آن پیام کد مورس را به میدان جنگ می‌فرستد.

به گفته محققان، قرار است که در سال 2018، اولین آزمایش‌های کلینیکی کریسپر روی انسان‌ها انجام شود. در همین راستا، شرکت کریسپر تراپیوتیکز، اولین برنامه‌های خود را برای انجام آزمایش‌های کلنیکی به مراجع قانونی اروپا ارسال کرده است. در این آزمایش‌ها که قرار است به زودی آغاز شود، از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر به همراه اصلاح سلول‌های بنیادی برای درمان بیماری بتا تالاسمی استفاده خواهد شد.

سامارت کولکارنی، موسس و مدیرعامل کریسپر تراپیوتیکز، می‌گوید که شرکتش می‌خواهد، برنامه پیشنهادی مشابهی برای آزمایش‌های کلینکی دیگری مرتبط به بیماران کم خونی داسی شکل را تا پایان نیمه اول سال جاری طرح‌ریزی کند.

به گفته سامارت کولکارنی:

اولین انسان با تکنیک ویرایش ژنی کریسپر، در سال 2018 و در آزمایشگاه درمان می‌شود. ما می‌خواهیم نخستین محققانی باشیم که دست به این آزمایش‌ها می‌زنیم.

بیماری‌هایی که از آن‌ها نام برده شد، اختلال‌های ژنتیکی مربوط به جهش ناخواسته ژن‌هایی هستند که تولید هموگلوبین می‌کنند. هموگلوبین پروتئین حیاتی است که با استفاده از گلبول های قرمز خون، اکسیژن و دی‌اکسیدکربن را به همه اندام‌های حیاتی بدن منتقل می‌کند.

به این ترتیب، در صورتی که این پروتئین، دچار مشکل شود یا تضعیف شود، فرد به کم خونی شدید، ضعف عضلانی، رشد دیر رس و فشار خون مبتلا می‌شود. با این حال، محققان می‌گویند که با استفاده از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر، می‌توانند با اصلاح دی‌ان‌ای جان بسیاری از بیماران مبتلا به بیماری‌های لاعلاج را نجات دهند و روزنه‌ای امیدبخش را به سوی این دست افراد بگشایند.

در این مورد، افراد مبتلا به دو بیماری کم‌خونی داسی شکل و تالاسمی بتا، از آنجایی که در هر دوی این بیماری نوعی جهش ژنی در دی‌ان‌ای فرد به وجود می‌آید، ممکن است که از بهترین گزینه‌ها برای درمان با تکنیک ویرایش ژنی کریسپر باشند.

محققان دانشگاه استنفورد در نظر دارند که از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر برای درمان بیماری‌های مرتبط به سلول‌های بدخیم بهره ببرند. آن‌ها تصمیم دارند که اولین آزمایش‌های کلنیکی خود را تا پایان سال جدید انجام دهند.

متیو پوروتوس، سرپرست تیم تحقیقاتی استنفورد، می‌گوید که او و همکارانش برنامه‌ی پیشنهادی خود برای انجام آزمایش‌های کلنیکی را تا قبل از سال 2019 به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ارسال کرده و آزمایش‌های خود را در سال آینده انجام می‌دهند.

متیو پوروتوس می‌گوید:

ما می‌خواهیم، در سال 2018، تا جای ممکن، اطلاعات ضروری را جمع‌آوری کنیم تا بتوانیم در سال 2019، آزمایش‌های کلنیکی خود را آغاز کنیم.

اما، دانشمندان چینی پیش از این اقدام به انجام آزمایش‌های کلینیکی روی انسان کرده‌اند. در بهار 2015 گروهی از دانشمندان چینی دی‌ان‌ای 54 جنین را با استفاده از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر اصلاح کردند. 28 عدد از این جنین‌ها با موفقیت اصلاح شدند، ولی 26 جنین یعنی تقریبا نیمی از آن‌ها، با شکست مواجه شد و به‌ این ‌ترتیب، آزمایش دانشمندان چینی بحث‌های زیادی را در محافل علمی برانگیخت. آن‌ها در سال‌های بعد هم آزمایش‌های مشابهی را تکرار کردند، چیزی که در نهایت نگرانی‌های زیادی را در بین جوامع علمی مختلف جهان ایجاد کرد.

به گفته پوروتوس، انتظار می‌رود که تا پایان سال 2018، تحقیقات و مطالعات بیشتری برای کشف کاربردهای درمانی و پتانسیل تکنیک کریسپر انجام گیرد. سال گذشته، محققان توانستند که تحقیقات زیادی را برای شناخت بهتر بیماری مرگباری هم مانند هانتینگتون، بیماری لو گهرگیگ یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک و نوعی ناشنوایی در موش‌ها انجام دهند.

پوروتوس می‌گوید که در سال جاری، آزمایش‌های کلینیکی می‌توانند، حتی پتانسیل‌های بیشتری از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر را به ما نشان دهند.

پرفسور جورج چرچ، یکی از مشهورترین افرادی است که از تکنیک کریسپر در تحقیقات خود بهره می‌گیرد. او اعلام کرده است که تکنیک کریسپر باید در سال 2018 دقیق‌تر از قبل شود. پرفسور چرچ همان مهندس ژنتیک مشهور دانشگاه هاروارد است که گفته بود، می‌تواند در عرض دو سال آینده جنین ترکیبی از ماموت پشمالو و فیل بسازد.

چرچ اعلام کرده است که در این پروژه ژن‌های ماموت با استفاده از تکنیک ویرایش ژنی کریسپر به دی‌ان‌ای فیل متصل می‌شوند. او همچنین انتظار دارد که برخی بیماری‌های مشترک بین انسان و حیوان هم مانند لایم و مالاریا و اصلاح ژنتیکی ارگات‌های قابل پیوند در خوک‌ها نیز درمان شود.

کوین اسولت، زیست‌شناسی مصنوعی از موسسه MIT می‌گوید، در سال 2018 قطعا شاهد پیشرفت‌های بیشتری در تکنیک کریسپر خواهیم بود.

کوین اسوالت می‌گوید:

فقط یک پیش‌بینی قطعی می‌توانم انجام دهم و آن این است که تکنیک کریسپر در سال 2018، می‌تواند موجب سرعت بخشی تحقیقات و امکان‌پذیر کردن درمان بیماری‌های سخت شود. بیماری‌هایی که قبلا حتی تصور درمان آن‌ها را نمی‌توانستیم کنیم.

هانک گرلی، متخصص زیستی از دانشگاه استانفورد است که می‌گوید، پیشرفت‌های مربوط به کریسپر حتی باید پا را فراتر از زمینه‌ زیست پزشکی بگذارد.

او می‌گوید:

 تیم‌های تحقیقاتی مختلفی از تکنیک جدید و فوق العاده‌ی کریسپر استفاده می‌کنند، این امکان وجود دارد که از این تکنیک در محیط های واقعی (غیرآزمایشگاهی) و البته به صورت کنترل شده بهره برد. می‌توانم تصور کنم که در آینده‌ای نزدیک، جایزه نوبل پزشکی به کسانی که تکنیک ویرایش ژنی کریسپر را اختراع کرده‌اند، برسد.

البته باید بگوییم که محققان هنوز در آغاز راه اصلاح ژنی کریسپر هستند و چالش‌های فنی زیادی پیش روی این تکنیک ژنتیکی نوظهور وجود دارد.

گرلی می‌گوید، با وجودی که آزمایش‌های کلنیکی تکنیک کریسپر امسال آغاز می‌شود، اما برای نتیجه‌گیری از آن‌ها باید منتظر بمانیم. در این مورد، توصیه او، کاهش سرعت پیشرفت و احتیاط بیشتر است. بحثی که جورج چرچ هم به آن اذعان دارد. به نظر پرفسور چرچ، امنیت، اولویت نخست چنین تحقیقاتی است و از این جهت حتی کاستن از سرعت مطالعات برای ایمن کردن تکنیک ویرایش ژنی کریسپر حتی از پیشرفت‌های سریع هم مهم‌تر است.

باید منتظر آینده‌ای باشیم که تکنیک پیشرفته‌ کریسپر رغم می‌زند. شاید سال 2018، سالی باشد که دانشمندان بتوانند حقیقتا به پتانسیل واقعی کریسپر دست پیدا کنند.

.

منبع: gizmodo